Un bebé con una enfermedad rara recibe la primera terapia génica CRISPR personal del mundo
Un bebé con una enfermedad genética grave ha mostrado signos de mejoría tras recibir un tratamiento de edición genética adaptado a su mutación específica Publicado originalmente por Michael Le Page en newscientist.com el 15 de mayo de 2025 El bebé KJ tras una infusión de edición genética con las investigadoras Rebecca Ahrens-Nicklas y Kiran Musunuru. Hospital Infantil de Filadelfia Un bebé con una enfermedad genética potencialmente mortal se ha convertido en la primera persona en recibir un tratamiento personalizado de edición genética CRISPR , lo que permite vislumbrar el futuro de la medicina. Rebecca Ahrens-Nicklas , del Hospital Infantil de Filadelfia (Pensilvani a), explicó en una rueda de prensa que es la primera vez que se administra a una persona un tratamiento de edición genética diseñado para corregir una mutación causante de una enfermedad que sólo se encuentra en esa persona . «Está mostrando algunos signos tempranos de mejora», afirma, pero es demasiado pronto para...