Un fármaco combinado con colesterol aumenta su potencia hacia dianas genéticas en los primeros hallazgos
Originalmente escrito por el Institute of Science Tokyo y publicado en phys.org el 12 de octubre de 2026 editado por Swati Mestri , revisado por Robert Egan El oligonucleótido heterodúplexo de PMO/ARN conjugado con colesterol (Chol-HDO[PMO]) alcanza una alta eficacia y alta seguridad, representando una nueva plataforma poderosa para tratar enfermedades del sistema nervioso central. Crédito: Instituto de Ciencia de Tokio Las terapias con ácidos nucleicos , como los oligonucleótidos antisentido (ASOs) , han surgido como plataformas prometedoras para tratar una variedad de enfermedades que antes eran difíciles de tratar , incluidas las neurológicas . En la últ ima década , los fármacos ASO han sido aprobados en todo el mundo para la esclerosis lateral amiotrófica hereditaria y la atrofia muscular espinal . Estos fármacos se administran directamente en el líquido cefalorraquídeo (LCR) mediante punción lumbar , un método conocido como administración intratecal, que les permite ll...