Un hombre diabético produce su propia insulina tras un trasplante de células modificadas genéticamente
Publicado originalmente por Lydia Smith el 13 de agosto de 2025
El nuevo estudio de prueba de concepto apunta a una forma nueva de curar la diabetes sin necesidad de medicamentos inmunosupresores.
Un hombre con diabetes tipo 1 se ha convertido en el primer paciente en producir su propia insulina tras recibir un trasplante de células modificadas genéticamente, sin necesidad de medicamentos para prevenir el rechazo.
El caso, publicado este mes en la revista New England Journal of Medicine, supone un posible avance en el tratamiento de la enfermedad, que afecta a 9,5 millones de personas en todo el mundo.
La diabetes tipo 1 se produce cuando el sistema inmunitario del paciente destruye unas células especializadas del páncreas, llamadas células de los islotes, que se encargan de producir insulina, la hormona que regula los niveles de azúcar en sangre. La enfermedad se puede controlar con dosis regulares de insulina sintética, pero no tiene cura.
Los trasplantes de células de los islotes pueden proporcionar un suministro de insulina a más largo plazo para las personas con diabetes tipo 1. Sin embargo, después de recibir un trasplante, el sistema inmunitario del paciente puede reconocer el nuevo órgano como un objeto extraño, lo que desencadena una respuesta que puede destruir el tejido trasplantado. Como resultado, los pacientes trasplantados deben tomar medicamentos inmunosupresores durante el resto de sus vidas, lo que los hace susceptibles a las infecciones.
Para superar estos obstáculos, científicos de Suecia y Estados Unidos trasplantaron células de los islotes pancreáticos de un donante que habían sido modificadas genéticamente mediante la tecnología CRISPR para suprimir el rechazo por parte del sistema inmunitario del receptor. Es la primera vez que se prueba este tratamiento en un ser humano.
Doce semanas después de recibir las células modificadas genéticamente, el receptor del trasplante ha seguido produciendo insulina sin respuesta inmunitaria.
En su artículo, los autores escribieron que su estudio, aunque preliminar, sugería que la ingeniería genética de las células trasplantadas para evadir el sistema inmunológico del receptor era una herramienta valiosa para evitar el rechazo de nuevas células u órganos por parte del sistema inmunológico.
En este nuevo enfoque, los investigadores utilizaron CRISPR para crear tres cambios en el código genético de las células donadas, de modo que fueran menos propensas a tener una respuesta inmunológica.
Dos de estas modificaciones redujeron los niveles de proteínas en la superficie de las células que indican a nuestros glóbulos blancos si una célula es extraña o no. Una tercera modificación aumentó la producción de una proteína que disuade el ataque de otras células inmunitarias llamadas CD47.
A continuación, las células modificadas genéticamente se inyectaron en el antebrazo del hombre. Su cuerpo dejó las células modificadas en paz y las células supervivientes produjeron insulina con normalidad.
Aunque al hombre se le administró una dosis baja de las células modificadas y seguirá necesitando tratamiento diario con insulina, el caso sugiere que el procedimiento puede realizarse de forma segura.
El siguiente paso de los investigadores es llevar a cabo estudios de seguimiento para averiguar si las células pueden sobrevivir a largo plazo, lo que facilitaría el control de la enfermedad y podría proporcionar una cura. También deben realizar más pruebas para determinar si el enfoque funciona en otros pacientes.
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