El tratamiento para ELA con nano cristales de oro, de la compañía Clene, arroja datos positivos

A pesar de sus inciertos comienzos, la terapia de nano cristales de oro de Clene Inc para el tratamiento de la enfermedad ELA arroja ahora resultados prometedores. La compañía ha hecho públicos los nuevos resultados de un análisis exploratorio que muestra que CNM-Au8 retrasó la progresión de la enfermedad en áreas clave para los pacientes.

En octubre de 2022, Clene informó que CNM-Au8 no cumplió con el criterio de valoración primario, en cuanto a grado de mejoría, en el ensayo HEALEY ALS, basado en la escala de calificación funcional ajustada-revisada de ALS.

Sin embargo, seis meses después, las fuertes señales de supervivencia justifican la continuidad de las pruebas.

Los resultados del último análisis sugieren que el tratamiento con CNM-Au8 retrasó la trayectoria típica de la enfermedad en todos los dominios. Si bien la velocidad de progresión de la enfermedad varía mucho de un paciente a otro, la ELA generalmente reclama a sus víctimas entre 2 y 5 años después del diagnóstico.

La suspensión oral de Clene trabaja para restaurar la actividad neuronal mediante el aumento de la producción y uso de energía. Durante el periodo de seis meses, los resultados del ensayo HEALEY ALS mostraron que el uso de CNM-Au8 se asociaba con:

Reducción de un 74% del punto final compuesto de tiempo hasta el empeoramiento clínico de ELA

Riesgo de muerte o ventilación permanente un 98% menor

Un riesgo 74% inferior de tener que colocar una sonda de alimentación

Un riesgo 84% inferior de hospitalización relacionada con ELA

Apoyándose en estos hallazgos, Clene continuará avanzando en la negociación con la FDA para llegar al final de la Fase II.

"Una vez que estos hallazgos queden respaldados por un ensayo confirmatorio, las personas con ELA podrían vivir períodos más largos de independencia, preciosos para ellos y sus familias", declaró Robert. Etherington, CEO de Clene, en una declaración preparada.

En una llamada de inversores el día de hoy (9 de marzo de 2023), Merit Cudkowicz, MD, directora del Centro Healey para la ELA e investigadora principal del ensayo HEALEY ALS, dijo que la FDA ha sido "muy clara" en cuanto a que las empresas deben venir con dos estudios para su aprobación. La aprobación basada solo en este estudio sería poco probable.

También sería prudente un ensayo confirmatorio, ya que, según dijo Cudkowicz, se omitió el punto final en el estudio original.

Añadió que los datos de biomarcadores llegarán pronto para indicar si los niveles de neurofilamentos se redujeron, lo que se vincula con los hallazgos clínicos de una progresión más lenta. Los niveles de neurofilamentos pueden predecir el pronóstico de los pacientes con ELA; Los niveles más altos se asocian con un mayor riesgo de muerte.

Clene también está probando CNM-Au8 para su aplicación a enfermos de esclerosis múltiple (EM) y enfermedad de Parkinson. En febrero, la compañía compartió los resultados de la resonancia magnética para pacientes con EM que refuerzan las mejoras neurológicas informadas en agosto de 2022. Los resultados de la fase II mostraron una mejora en la vida diaria de los pacientes que tomaron parte en el ensayo en términos de visión de bajo contraste, funciones cognitivas, funciones de la parte superior del cuerpo y caminar.

También se planea un ensayo de fase III para pacientes con EM después de una reunión con la FDA.

Fuente artículo original: https://www.biospace.com/article/clene-s-nanocrystal-als-treatment-bounces-back-with-positive-data/